IRBM擴展基因組學平臺推動藥物發現
-IRBM擴展功能基因組學平臺以推動早期藥物發現
使用數據驅動的基因組洞察來降低靶點驗證的風險
羅馬2025年4月4日 /美通社/ -- 作為一家專注于臨床前藥物發現的綜合合同研究組織（CRO），IRBM建立了一個全面的功能基因組學平臺，以支持遺傳靶點識別和驗證，并生成與疾病相關的細胞模型。 該平臺融合了基于CRISPR的技術、篩選功能、細胞工程及先進的分子與細胞分析，旨在推動靶點的發現與驗證。
基于CRISPR的基因組編輯分步工作流程，包括堿基編輯和先導編輯，這是IRBM擴展功能基因組學平臺的核心重點。
為了進一步強化靶點驗證，IRBM正在擴展其基因組編輯工具包，引入CRISPR平鋪篩查技術，系統地繪制編碼區和調控區內的功能域，同時利用堿基編輯和先導編輯精確引入核苷酸修飾。 這些下一代方法與平臺的高通量CRISPR篩查（包括干細胞工程）相結合，為構建穩健的疾病模型和提升靶點驗證的可靠性提供了關鍵支持。
IRBM功能基因組學負責人Sara Tomaselli博士說：“了解哪些靶點真正適用于藥物開發是一項復雜的挑戰。 借助這個內部平臺，我們將進一步增強系統評估基因功能的能力，降低早期發現的風險，并幫助我們的合作伙伴做出更加明智的決策。”
該平臺的篩選功能包括全基因組和靶向CRISPR文庫，支持基因敲除（CRISPR KO）、抑制（CRISPRi）和激活（CRISPRa），能夠深入挖掘基因功能及其相關通路。 同時，IRBM在細胞工程方面的專業技術，包括患者相關模型和iPSC衍生系統，支持腫瘤學、神經退行性疾病以及罕見病的疾病建模。 多組學集成技術，包括高含量成像、單細胞轉錄組學和蛋白質組學，為藥物靶點提供了更深入的功能表征。
IRBM的功能基因組學平臺是一個更廣泛、完全集成的藥物發現生態系統的一部分，確保將基因層面的洞察轉化為具有意義的臨床前模型和藥物開發策略。 IRBM通過將功能基因組學與藥物化學、生物標志物發現及臨床前藥理學的專業知識相結合，幫助生物制藥創新者更有信心地進行靶點驗證。
IRBM首席科學官、醫學博士Carlo Toniatti表示：“我們對功能基因組學采取謹慎且有條不紊的方法，這種方法與藥物發現的復雜性緊密結合。 我們的目標是幫助合作伙伴發現高質量的靶點，并生成數據，以便在整個藥物發現過程中為決策提供指導和支持。”
IRBM的協作模式使生物技術初創公司、制藥公司和風險投資支持的團隊能夠在無需建立內部基礎設施的情況下，獲得功能基因組學方面的專業知識。 IRBM通過提供涵蓋基因篩選、工程細胞模型和機制研究的定制解決方案，在藥物發現的關鍵階段為客戶提供實用且科學嚴謹的支持。
